Tag Archives: rituxan

Verdensledende team vil forske på ME/CFS og rituximab

“Ser man på de forskjellige retningene som nå forfølges innenfor ME/CFS-forskningen, er jeg ikke i tvil om at bruken av rituximab er en av de mest lovende. (…) Hvis betydningen av B-celler kan bekreftes, i det minste hos enkelte ME/CFS-pasienter, slik studien til Fluge og Mella antyder, tror jeg det er en god sjanse for å få bedre tak på årsaksmekanismer bak sykdommen. Og derfra kan ting bare bli enklere.”
Professor Jonathan Edwards, University College London

Da jeg var på forskningskonferansen om ME/CFS i London i vår registrerte jeg til min store overraskelse at professor Jonathan Edwards var til stede blant publikum. Det er ingen hvem som helst. Edwards ledet arbeidet som førte fram til en oppsiktsvekkende studie som viste at immunmedisinen rituximab, i utgangspunktet en kreftmedisin, fungerte mot leddgikt. Rituximab slår midlertidig ut en viktig immuncelle, B-cellen, og Edwards hadde en teori om at B-cellene var langt viktigere i leddgikt enn det man antok på denne tiden.

Teorien hadde Edwards og hans forskningteam på University College London jobbet med siden tidlig på 1990-tallet, og de møtte kraftig motstand fra deler av fagmiljøet som mente B-cellene ikke hadde noe med leddgikt å gjøre. De slet også med å få finansiert studiene de ønsket å gjennomføre. Mot de fleste odds, og med en stor porsjon stahet og utrettelig arbeid, klarte Edwards og hans team å vise at kritikerne tok feil. Rituximab virket, og dermed ble interessen for B-celler plutselig langt større i fagmiljøene som jobbet med autoimmune sykdommer. Det var et paradigmeskifte innen forskningen på behandling og årsaksmekanismer i leddgikt.

– Min interesse for ME/CFS ble vekket da jeg uventet ble invitert til Invest in MEs forskningskonferanse i mai. Konferansen var imponerende: ikke bare var det profesjonell forskning, men også på et høyt nivå. Jeg ble spesielt imponert av at også negative funn ble gitt tilstrekkelig oppmerksomhet. Det fremsto tydelig for meg at dette var et miljø som var opptatt av å finne og oppmuntre til best mulig forskning innenfor et vanskelig og neglisjert felt, skriver Edwards i en uttalelse til Invest in ME nå i august.

Jonathan Edwards (i blå skjorte) i samtale med Øystein Fluge (t.h.) og forsker Amolak Bansal på forskningskonferansen i London i mai i år. Beklager dårlig kvalitet på bildet.

Jonathan Edwards (i blå skjorte) i samtale med Øystein Fluge (t.h.) og forsker Amolak Bansal på forskningskonferansen i London i mai i år. Beklager dårlig kvalitet på bildet.

På konferansen i London var det en entusiastisk Jonathan Edwards som snakket med de norske forskerne fra Haukeland, Øystein Fluge og Olav Mella, som nå endelig har fått finansene på plass for å gjennomføre en større studie for å etterprøve sine oppsiktsvekkende funn fra 2011. En av Edwards sentrale kollegaer på University College London, Jo Cambridge, var også til stede på et forskermøte dagen før konferansen – og ifølge deltakerne på møtet var hun svært engasjert i diskusjonen om rituximab kan være en mulig behandling for en del ME/CFS-pasienter. Edwards hadde lagt merke til studien fra Haukeland da den ble publisert i 2011, og han kommenterte den også i diskusjonen i PLoS One (tredje kommentar på denne linken).

– Jeg var oppmerksom på studien av Fluge og Mella, hvor de hadde brukt rituximab. Jeg var ikke overrasket over å se at enkelte pasienter responderte på behandlingen, men måten de responderte på, som var lik det vi så i våre studier på leddgikt for femten år siden, gjorde meg interessert. Situasjonen var faktisk svært tilsvarende den vi selv sto i da vi for første gang begynte å få resultater med vår målrettede behandling i leddgikt, uttaler Edwards.

Etter et nitidig og imponerende arbeid fra pasientorganisasjonen Invest in ME, som arrangerte konferansen i London, er det nå klart at dette forskerteamet, ledet av dr Jo Cambridge, ønsker å gjennomføre en studie på rituximab og ME/CFS. Jonathan Edwards, som nå er pensjonist, vil være med som konsulent i prosessen.

Forskerteamet på University College London er verdensledende når det kommer til denne type forskning på rituximab. Invest in ME og partnerorganisasjoner er i gang med å samle inn penger gjennom en internasjonal dugnad for at forskerne skal få gjennomført studien.

– Det slo meg, at uansett om resultatene blir positive eller negative, bør det oppmuntres til videre studier på rituximab mot ME/CFS. Ikke bare på grunn av hvor alvorlig rammet mange pasienter er, men også fordi videre studier kan gi ledetråder for å oppklare årsaksmekanismer i sykdommen, skriver professor Edwards i en uttalelse.

Han skriver videre at rituximab ikke er et enkelt medikament å bruke, og at mange leger ikke føler seg komfortable med å bruke det.
– Trygg og effektiv bruk krever en forståelse for B-cellenes funksjon og livsløp. Hver sykdomstilstand må vurderes forskjellig, spesielt når behandlingen skal gis i gjentatte doser. Men har man erfaring i å bruke det, er det veldig effektivt og sannsynligvis like trygt som andre medisiner, uttaler Edwards.

En slik studie fra en så anerkjent forskningsgruppe vil være et svært viktig steg i rituximab-forskningen innen ME/CFS. Det viser også at forskningen på ME/CFS er i ferd med å bryte ut av skallet og blir et stadig mer anerkjent og interessant felt å jobbe med.

Les mer på: http://www.ukrituximabtrial.org/home.htm

Reklamer

17 kommentarer

Filed under Uncategorized

Kan et medisinsk gjennombrudd crowdfundes?

«FDA has determined that CFS and ME are serious conditions for which there are no approved drug treatments.»
Food and Drug Administration (FDA), USA, 2013.

Maria Gjerpe har sannsynligvis bare noen få friske måneder igjen. De bruker hun på å forsøke å redde forskningen som gir henne et liv.

140 pasienter. 7 millioner kroner. 90 dager.

Intet mindre. Erna Solberg er blant dem som omfavner prosjektet. Så hva er det egentlig dette MEandYou handler om?

MEandYou

Først, litt bakgrunn. En studie fra Haukeland sykehus på bruk av immunmedisinen Rituximab mot ME/CFS førte til mediestorm for halvannet år siden. 2/3 av pasientene i studien opplevde betydelig bedring da de fikk medikamentet, men studien var med sine 30 pasienter for liten til å kunne trekke endelige konklusjoner.

Les på TV2: Alt om ME-gjennombruddet.

Les på BBC: Immune system defect may cause ME.

Som mange har fått med seg, fikk ikke forskerne på Haukeland bevilget penger fra Forskningsrådet i desember i fjor til en større studie på 140 pasienter. Til tross for at Forskningsrådet uttalte at den vitenskapelige kvaliteten på søknaden var god nok, prioriterte de ikke å gi midler til en studie som med positive resultater vil være det største gjennombruddet i ME/CFS-forskningens historie. Det finnes ikke noe i ME/CFS-forskningens 25 år lange historie som er i nærheten av potensialet i Rituximab-resultatene.

Studien finner du her i PLoS One.

Mulige medisiner mot ME/CFS er et hett tema også i mektige Food and Drug Administration (FDA) i USA, som i slutten av april arrangerer en egen workshop for å se på muligheten for «drug development» for ME/CFS. Ifølge bloggeren Cort Johnson er dette første gang siden HIV/AIDS-epidemien på 1980-tallet at FDA organiserer et slikt Stakeholder’s Meeting for en spesifikk lidelse.

Det er selvsagt viktig å understreke at en større studie også kan ende opp med negative resultater – det vil si å vise at Rituximab ikke virker mot ME/CFS – men dette vil uansett være viktig å få avklart. Rituximab er også en kraftig medisin, og hvis den viser seg å ha effekt mot ME/CFS, vil det neppe bli noen standard behandling som alle ME/CFS-pasienter får. Men en eventuell positiv studie vil gi en klar pekepinn på at immunsystemet står sentralt i sykdommen + det vil bane vei for å utvikle og prøve ut en rekke andre mulige medikamenter mot sykdommen. Og kanskje viktigst av alt: det vil være en game-changer som vil gi sykdommen langt høyere status i den medisinske verden.

Her kan du lese en tidligere bloggpost om hvorfor denne studien kan være et avgjørende gjennombrudd.

Men dette har det offentlige foreløpig sagt nei til å finansiere, så nå har pasientene tatt saken i egne hender. To initiativer er i gang for å samle inn penger til en 140 pasienters Rituximab-studie på Haukeland sykehus. ME-foreningen har hatt sin innsamling gående en stund (www.me-forskning.no), men nå har altså et nytt initiativ sett dagens lys: MEandYou (www.meyou.no). Og det er med et imponerende driv lege og ME-syke Maria Gjerpe har sparket MEandYou i gang.

Som sagt – målet er de nødvendige 7 millioner kroner på kun 90 dager. Det må kunne kalles et hårete mål, men de første dagers nedtelling tyder på at det kan lykkes. Nærmere en halv million kroner på en drøy uke er imponerende, når prosjektet tross alt så vidt er kommet ut av startgropa.

Og støttespillerne er mange. Høyre-leder Erna Solberg, som ligger godt an i racet mot å bli vår neste statsminister, har omfavnet prosjektet. På MEandYou-videoen uttaler hun at hun «håper alle kan bidra». Tidligere statsråd Laila Dåvøy uttaler at hun «er veldig opptatt av at vi får forskning og behandling». Og en av Norges internasjonalt mest anerkjente medisinske forskere, Ola Didrik Saugstad, sier «Haukeland-studien har vist veldig gode resultater hittil, og de har også vakt betydelig internasjonal oppmerksomhet».

På Facebook-sidene til MEandYou er det allerede høy aktivitet, og der teller de ned for hver av de 140 pasientene som er finansiert inn i studien. Enkelte medier har også begynt å plukke opp historien om det spesielle initiativet.

Legen Maria Gjerpe blir selv behandlet med Rituximab som pilotpasient på Haukeland sykehus. Hun fikk denne uka sin siste infusjon etter ett år med vedlikeholdsbehandling, noe som har gjort at hun nå fungerer som tilnærmet frisk. Men når hun nå ikke får flere vedlikeholdsdoser, er det stor sannsynlighet for at Maria igjen blir syk. Rituximab er en medisin som demper immunsystemet gjennom å slå ut en viktig celle, B-cellene, i en periode etter infusjon med medikamentet. Med tid og stunder vokser imidlertid B-cellene tilbake, og de fleste pasientene får da tilbakefall av sykdommen. Medikamentet brukes mot flere autoimmune sykdommer, blant annet leddgikt, og også for disse sykdommene ser man tilbakefall når behandlingen avsluttes.

– For meg er dette er kappløp med tiden. Jeg får medisin på Haukeland,  men siste injeksjon er til uken. Jeg vet jeg er frisk i tre måneder, men jeg  vet ikke om jeg er frisk om fem måneder, sier Maria til BA.no.

Les på ba.no: Vil samle inn syv millioner på tre måneder.

MEandYou MariaMaria Gjerpe lever derfor på lånt tid. I den tida setter hun alle kluter til for å crowdfunde et mulig medisinsk gjennombrudd. Det vil i så fall være historisk. Så vidt jeg vet har aldri noe lignende skjedd – at man har crowdfundet et betydelig medisinsk forskningsprosjekt på en kontrollert studie av et medikament mot en sykdom.

Hvis det lykkes, og hvis forskningsresultatene fra studien ender opp med å være positive – så har alle som har deltatt vært med å flytte verden et lite stykke fremover. Og for millioner av ME/CFS-pasienter vil det være som menneskets første skritt på månen – a giant leap.

Det må være gøy å kunne fortelle at man var en av dem som var med på det. Så jeg har tenkt til å være med å bidra med noen kroner for å gi forskerne en sjanse. Har du?

Sjekk ut mer på www.meyou.no

Det er også mulig å støtte forskningen gjennom ME-foreningens innsamling på www.me-foreningen.no

Les også magasinet New Statesman sin artikkel: Can we crowdfund clinical research? 

12 kommentarer

Filed under Uncategorized