Kan et medisinsk gjennombrudd crowdfundes?

«FDA has determined that CFS and ME are serious conditions for which there are no approved drug treatments.»
Food and Drug Administration (FDA), USA, 2013.

Maria Gjerpe har sannsynligvis bare noen få friske måneder igjen. De bruker hun på å forsøke å redde forskningen som gir henne et liv.

140 pasienter. 7 millioner kroner. 90 dager.

Intet mindre. Erna Solberg er blant dem som omfavner prosjektet. Så hva er det egentlig dette MEandYou handler om?

Først, litt bakgrunn. En studie fra Haukeland sykehus på bruk av immunmedisinen Rituximab mot ME/CFS førte til mediestorm for halvannet år siden. 2/3 av pasientene i studien opplevde betydelig bedring da de fikk medikamentet, men studien var med sine 30 pasienter for liten til å kunne trekke endelige konklusjoner.

Les på TV2: Alt om ME-gjennombruddet.

Les på BBC: Immune system defect may cause ME.

Oppdatering 03. april 2019: En langt større studie på rituximab er nå fullført og publisert. Konklusjonen er at rituximab ikke fungerer, noe du kan lese mer om her og her.

Som mange har fått med seg, fikk ikke forskerne på Haukeland bevilget penger fra Forskningsrådet i desember i fjor til en større studie på 140 pasienter. Til tross for at Forskningsrådet uttalte at den vitenskapelige kvaliteten på søknaden var god nok, prioriterte de ikke å gi midler til en studie som med positive resultater vil være det største gjennombruddet i ME/CFS-forskningens historie. Det finnes ikke noe i ME/CFS-forskningens 25 år lange historie som er i nærheten av potensialet i Rituximab-resultatene.

Studien finner du her i PLoS One.

Mulige medisiner mot ME/CFS er et hett tema også i mektige Food and Drug Administration (FDA) i USA, som i slutten av april arrangerer en egen workshop for å se på muligheten for «drug development» for ME/CFS. Ifølge bloggeren Cort Johnson er dette første gang siden HIV/AIDS-epidemien på 1980-tallet at FDA organiserer et slikt Stakeholder’s Meeting for en spesifikk lidelse.

Det er selvsagt viktig å understreke at en større studie også kan ende opp med negative resultater – det vil si å vise at Rituximab ikke virker mot ME/CFS – men dette vil uansett være viktig å få avklart. Rituximab er også en kraftig medisin, og hvis den viser seg å ha effekt mot ME/CFS, vil det neppe bli noen standard behandling som alle ME/CFS-pasienter får. Men en eventuell positiv studie vil gi en klar pekepinn på at immunsystemet står sentralt i sykdommen + det vil bane vei for å utvikle og prøve ut en rekke andre mulige medikamenter mot sykdommen. Og kanskje viktigst av alt: det vil være en game-changer som vil gi sykdommen langt høyere status i den medisinske verden.

Her kan du lese en tidligere bloggpost om hvorfor denne studien kan være et avgjørende gjennombrudd.

Men dette har det offentlige foreløpig sagt nei til å finansiere, så nå har pasientene tatt saken i egne hender. To initiativer er i gang for å samle inn penger til en 140 pasienters Rituximab-studie på Haukeland sykehus. ME-foreningen har hatt sin innsamling gående en stund (www.me-forskning.no), men nå har altså et nytt initiativ sett dagens lys: MEandYou (www.meyou.no). Og det er med et imponerende driv lege og ME-syke Maria Gjerpe har sparket MEandYou i gang.

Som sagt – målet er de nødvendige 7 millioner kroner på kun 90 dager. Det må kunne kalles et hårete mål, men de første dagers nedtelling tyder på at det kan lykkes. Nærmere en halv million kroner på en drøy uke er imponerende, når prosjektet tross alt så vidt er kommet ut av startgropa.

Og støttespillerne er mange. Høyre-leder Erna Solberg, som ligger godt an i racet mot å bli vår neste statsminister, har omfavnet prosjektet. På MEandYou-videoen uttaler hun at hun «håper alle kan bidra». Tidligere statsråd Laila Dåvøy uttaler at hun «er veldig opptatt av at vi får forskning og behandling». Og en av Norges internasjonalt mest anerkjente medisinske forskere, Ola Didrik Saugstad, sier «Haukeland-studien har vist veldig gode resultater hittil, og de har også vakt betydelig internasjonal oppmerksomhet».

På Facebook-sidene til MEandYou er det allerede høy aktivitet, og der teller de ned for hver av de 140 pasientene som er finansiert inn i studien. Enkelte medier har også begynt å plukke opp historien om det spesielle initiativet.

Legen Maria Gjerpe blir selv behandlet med Rituximab som pilotpasient på Haukeland sykehus. Hun fikk denne uka sin siste infusjon etter ett år med vedlikeholdsbehandling, noe som har gjort at hun nå fungerer som tilnærmet frisk. Men når hun nå ikke får flere vedlikeholdsdoser, er det stor sannsynlighet for at Maria igjen blir syk. Rituximab er en medisin som demper immunsystemet gjennom å slå ut en viktig celle, B-cellene, i en periode etter infusjon med medikamentet. Med tid og stunder vokser imidlertid B-cellene tilbake, og de fleste pasientene får da tilbakefall av sykdommen. Medikamentet brukes mot flere autoimmune sykdommer, blant annet leddgikt, og også for disse sykdommene ser man tilbakefall når behandlingen avsluttes.

– For meg er dette er kappløp med tiden. Jeg får medisin på Haukeland,  men siste injeksjon er til uken. Jeg vet jeg er frisk i tre måneder, men jeg  vet ikke om jeg er frisk om fem måneder, sier Maria til BA.no.

Les på ba.no: Vil samle inn syv millioner på tre måneder.

Maria Gjerpe lever derfor på lånt tid. I den tida setter hun alle kluter til for å crowdfunde et mulig medisinsk gjennombrudd. Det vil i så fall være historisk. Så vidt jeg vet har aldri noe lignende skjedd – at man har crowdfundet et betydelig medisinsk forskningsprosjekt på en kontrollert studie av et medikament mot en sykdom.

Hvis det lykkes, og hvis forskningsresultatene fra studien ender opp med å være positive – så har alle som har deltatt vært med å flytte verden et lite stykke fremover. Og for millioner av ME/CFS-pasienter vil det være som menneskets første skritt på månen – a giant leap.

Det må være gøy å kunne fortelle at man var en av dem som var med på det. Så jeg har tenkt til å være med å bidra med noen kroner for å gi forskerne en sjanse. Har du?

Sjekk ut mer på www.meyou.no

Det er også mulig å støtte forskningen gjennom ME-foreningens innsamling på www.me-foreningen.no

Les også magasinet New Statesman sin artikkel: Can we crowdfund clinical research?