6. desember 2012 · 5:30 pm
“We need different paradigms.”
Sagt på OMI-MERIT-møtet i New York City, juni 2012.
Det var en glovarm dag i New York i juni 2012. En hetebølge lå som klam tåke i gatene, men selv satt jeg hele dagen i hjørnet på et møterom inne på Harvard Club – et sted hvor nobelprisvinnere og Harvard-stjerner vanker i gangene. Hvor det henger et elefanthode på veggen som ryktene sier at er skutt av selveste Theodore Roosevelt.
Denne dagen var 17 forskere og leger samlet i et konferanserom, og i to lange dager hadde de snakket om ett tema: ME/CFS. Møtet var arrangert av Open Medicine Institute, og det var ikke hvem som helst som var til stede – det var forskere fra noen av verdens aller fremste forskningsinstitusjoner, som blant annet Mady Hornig fra Columbia University, Ron Davis fra Stanford University, Ila Singh fra Mount Sinai, Yenan Bryceson fra Karolinska i Stockholm, Mauro Malnati fra San Raffaele instituttet i Italia med flere. Her var også noen av de mest anerkjente ME/CFS-legene i USA som Dan Peterson, Nancy Klimas og Lucinda Bateman. Og her var også Olav Mella og Øystein Fluge, forskerne bak den mye omtalte Rituximab-studien fra Haukeland.
Flere av disse forskerne er svært anerkjente på sitt felt. Ron Davis leder gensenteret på Stanford University og var en sentral forsker i The Human Genome Project - et av de mest spektakulære medisinske forskningsprosjektene i historien, hvor hele det menneskelige genom ble kartlagt (prislapp: ca 15-20 milliarder kroner). Og Mady Hornig er en av verdens mest anerkjente forskere innen autisme.
Undertegnede til høyre i bildet, i samtale med fra venstre forsker på Columbia University, Mady Hornig, og de mangeårige ME/CFS-legene Dan Peterson og Andreas Kogelnik. På Harvard Club i New York City, juni 2012.
Selv fikk jeg være til stede som observatør, ettersom jeg hadde hjulpet til litt i forberedelsene med å arrangere denne brainstormingen. Jeg kan ikke skrive så mye om møtet, ettersom detaljene ikke er offentliggjort ennå, men én ting var et gjentagende tema for de tilstedeværende: Rituximab-resultatene fra lille Norge.
Og da diskusjonen dreide inn på hvilke type studier som burde prioriteres, så var en stor, multisenter Rituximab-studie blant det som var på toppen av ønskelista til de meritterte forskerne.
- Kan vi formidle ut at vi må ha en oppfølging av Rituximab-studien? Fordi det er så viktige og oppsiktsvekkende funn, sa en av forskerne under diskusjonen mot slutten av møtet.
Det er et halvt år siden. Så la oss hoppe frem til denne ukas store ME/CFS-nyhet.
For denne uka kom nyheten om at Forskningsrådet ikke har bevilget penger til en større Rituximab-studie for ME/CFS-pasienter (og heller ingen andre ME/CFS-studier). Forskerne på Haukeland universitetssykehus hadde søkt om 9 millioner kroner for å kunne gjennomføre en studie på 140 pasienter.
Konkurransen om forskningsmidler er knallhard, og kun rundt 1 av 10 søknader Forskningsrådet får inn, ender opp med å få støtte. Rituximab-studien fra Haukeland var blant søknadene som etter vurderingen hadde høy nok vitenskapelig kvalitet, men de fikk allikevel ikke støtte.
– Vi vil jobbe videre med å starte studien. Det er satt av penger i statsbudsjettet både i år og til neste år. Det vil overraske meg dersom ikke studien kommer i gang i overskuelig fremtid, sier professor på Haukeland universitetssykehus, Olav Mella, til TV2.
Krf-politiker Laila Dåvøy var svært skuffet over mangel på midler.
– Det hadde betydd utrolig mye at de hadde fått penger. Først og fremst med tanke på signaleffekten om at denne pasientgruppen blir trodd, sier Laila Dåvøy til TV2.
Hun gikk rett på talerstolen i Stortinget og utfordret helseminister Jonas Gahr Støre, som også svarte på sin Facebook-side at de nå vil “tydeliggjøre at forskning på årsaker til og behandling av disse sykdomstilstandene skal prioriteres innenfor forskningsrådets programplaner”.
“I tillegg vil vi videreføre bevilgning til Helse Vest RHF og de øvrige regionale helseforetakene for gjennomføring av den planlagte multisenterstudien på behandling av ME“, skrev Støre på sin Facebookside.
Men midlene gjennom de politiske kanalene er ikke tilstrekkelig, og samtidig med avslaget fra Forskningsrådet valgte pasientgruppen å ta saken i egne hender. Både ME-foreningen og et privat stiftelsesinitiativ i regi av lege og Rituximab-pasient Maria Gjerpe har varslet at de vil starte en kronerullingsaksjon for å få finansiert studien.
Les “Lege ble pilotpasient i ME-forskning” i Dagens Medisin.
Så ting er overhodet ikke over. Forskerne på Haukeland er positive til å komme i gang med studien i ikke altfor fjern fremtid, og det er mange gode initiativer på gang for å få denne studien på beina. Studien kommer til å bli en realitet. Det føler jeg meg nokså sikker på.
Men hvorfor er denne studien så viktig?
På Nyhetsmorgen på P2 uttalte jeg at jeg mener Rituximab-studien bør prioriteres foran andre prosjekter, fordi dette kan være et potensielt gjennombrudd.
Hvorfor mener jeg det? La meg forsøke å forklare.
Dette skulle være en dobbel blindet, randomisert, kontrollert studie, som det heter i forskningsverden. At studien er kontrollert vil si at 70 av de 140 pasientene vil få Rituximab, mens 70 vil få narremedisin (placebo). At den er randomisert vil si at hvilke pasienter som havner i hvilke gruppe er tilfeldig plukket ut. Og at den er dobbel blindet vil si at verken pasientene eller forskerne vil vite hvem som får Rituximab og hvem som får placebo (dette registreres av noen som overvåker studien utenfra, men som ikke har kontakt med forskere og leger). For å kunne finne ut om en medisin faktisk virker, må man lage en studie som gjør at man forsikrer seg om at medisinen har effekter utover placeboeffekter, ettersom man i slike studier alltid vil ha en placeboeffekt hos noen av pasientene. Blinding, randomisering og en placebogruppe er regnet som gullstandarden innen medisinsk forskning for best mulig å kunne vise effekt av en behandling.
Høsten 2011 publiserte forskerne på Haukeland den oppsiktsvekkende studien på 30 ME/CFS-pasienter som viste at Rituximab hadde effekt på 2/3 av pasientene. Studien fikk massiv omtale i norske og internasjonale medier, og flere karakteriserte funnet som et mulig gjennombrudd. Dette var basert på at denne første studien fulgte gullstandarden beskrevet over, og at resultatene derfor var troverdige.
Min tidligere bloggpost: Hvor viktig er Haukeland-studien?
Men, studien var for liten til å være noe endelig bevis for effekten. De klare resultatene var en klar indikasjon på at dette kan være et avgjørende spor, men forskerne var helt klare på at det trengs en større studie med flere pasienter for å avklare om funnet er riktig.
Det er en slik større studie forskerne har jobbet frem mot etter dette, og det var en slik studie de nå søkte midler om fra Forskningsrådet – som altså ikke ville prioritere å støtte prosjektet.
I en uttalelse skrev Forskningsrådet at søknaden fra Haukeland var “vurdert som støtteverdig”, noe som innebærer at den vitenskapelige kvaliteten på det beskrevne prosjektet var god nok for å kunne innvilges støtte. Dermed har avgjørelsen vært en bevisst prioritering – Forskningsrådet har rett og slett valgt det bort. De sier selv at pengene ikke strakk til, men så lenge studiesøknaden ble vurdert som å være av høy kvalitet, så har dette selvsagt vært et valg – ikke, som rådet prøver å gi inntrykk av, at det ikke var nok penger. Pengene lå i potten, den vitenskapelige kvaliteten på prosjektet var vurdert som støtteverdig, men Forskningsrådet valgte å gi pengene til noe annet.
Her er oversikten over de som fikk bevilget forskningsmidler.
Dermed føyer dette seg inn i rekken av manglende vilje til å prioritere ME/CFS-forskning i det medisinske miljøet. Det gjelder ikke bare i Norge, men også internasjonalt. I USA har ME/CFS lenge ligget helt på bunnen av lista over forskningsbevilgninger til sykdommer. En sammenlignbar sykdom som MS (multippel sklerose), får bevilget nærmere en milliard kroner hvert eneste år fra amerikanske myndigheter. ME/CFS får rundt 25 millioner i året.
Det vil si at ett eneste års forskning på MS tilsvarer 40 år med forskning på ME/CFS. I løpet av ett eneste år får MS-forskerne mer penger enn det ME/CFS-forskerne har fått gjennom hele sykdommens forskningsmessige historie (som stammer tilbake fra slutten av 1980-tallet).
Da går det sakte. Fryktelig sakte. Og da har også pasienter og pårørende lov til å være frustrerte og fortvila.
Spørsmålet er: hvor hadde ME/CFS vært i dag, om forskningen på sykdommen hadde vært prioritert i samme grad som sykdommer som for eksempel MS?
Jeg tror svaret på det spørsmålet er:
- Man ville ha funnet brukbare biomarkører for ME/CFS, og gjennom det endt de eviglange kontroversene om ME/CFS i det hele tatt er en sykdom (de som kjenner forskningen vet at dette ikke lenger burde være en kontrovers, men biomarkører ville ha satt en endelig stopper for slike holdninger).
- Man ville ha hatt flere behandlingsalternativer, sannsynligvis nærmere det man ser for lidelser som leddgikt, MS etc. Det vil si brukbar symptombehandling som vil gi mange av pasientene et langt bedre liv.
- Og som en konsekvens av de to punktene over: ME/CFS-pasientene ville oppleve å bli tatt på alvor på linje med pasienter med såkalte anerkjente sykdommer.
Det er dette forskningen gjør: sørger for en bedre verden gjennom økt kunnskap. Og dermed får dette også et etisk perspektiv. Forskningen på Rituximab på Haukeland har potensiale til å endre hele sykdomsforståelsen rundt ME/CFS, og dermed også potensiale til å endre holdninger. Hvis funnene blir bekreftet i en større studie, så er det et stort gjennombrudd. De som sier noe annet har ikke forstått konsekvensene av et slikt funn. Det finnes overhodet ikke forskning innen ME/CFS-feltet som har vært i nærheten av et lignende gjennombrudd.
Hvis forskerne gjennom en solid, kontrollert studie på 140 pasienter oppnår omtrent samme resultater – at rundt 2/3 opplever betydelig bedring sammenlignet med en langt lavere placeboeffekt – så vil ME/CFS-forskningen gå inn i en ny fase. Dette vil i så fall være en studie som endrer den medisinske verdens oppfatning av ME/CFS. Det vil ikke lenger være mulig å si at ME/CFS i seg selv er kontroversielt. Eller at det er en eneste stor sekkediagnose med en hel rekke vidt forskjellige og uspesifikke lidelser. Eller at det er en kulturlidelse og motesykdom. Den debatten vil da legges død.
En slik studie vil vise vei for videre kliniske studier på medikamenter. Og en slik studie vil være en soleklar indikasjon på at immunsystemet står sentralt i sykdommen (sannsynligvis i kombinasjon med sentralnervesystemet). Dette har også støtte i mye av de siste års forskning på ME/CFS, så veldig overraskende vil det ikke være for de som har satt seg godt inn i dette – men for det store flertallet i det medisinske miljøet vil dette være en game-changer.
Det er ikke mange studier som har et slikt potensiale.
Man kan ikke sammenligne dette med en tilsvarende studie innen MS eller kreft eller leddgikt eller andre anerkjente sykdommer. For pasientene med slike sykdommer finnes det ingen kontrovers. Det er ingen i det medisinske miljøet eller samfunnet som lurer på om de “egentlig er syke”. Sykdommen er satt. Disse sykdommene er selvsagt like alvorlige som ME/CFS. Pasientene har utfordrende liv forskningen bør gjøre alt den kan for å hjelpe. Men pasienter med disse sykdommene trenger ikke å slåss for sin troverdighet. De slipper å være redde for å gå til legen av frykt for å bli sett ned på og kanskje bli fortalt at de bare kan ta et slikt tre-dagers-kurs og bli friske. De må ikke argumentere for sin sykdom hvorenn de går fordi kunnskapen er så liten og fordommene er så mange.
Denne studien på Rituximab kan faktisk være en begynnelse på noe annet. Den kan være starten på at ME/CFS vil bli akseptert og anerkjent. Det holder ikke med én studie, men hvis denne studien gir positive resultater, vil det være startskuddet for langt større interesse, nysgjerrighet og økt kunnskap, mer penger og godvilje – rett og slett aksept. Det er dette som er det etiske aspektet. Hva er de menneskelige konsekvensene av ikke å gi dette funnet en mulighet? Endringene denne studien kan føre med seg handler ikke bare om et mulig medikament – det handler i langt større grad om at mistrodde pasienter endelig kan bli trodd. Dette er ikke bare én studie blant mange lignende studier – dette kan være den studien som i fremtiden vil bli regnet som gjennombruddet. I så fall vil forskerne i ettertid vise til denne studien og si at “der snudde det”. Så kan det selvsagt skje at en større studie ikke vil ha positive resultater, og at det heller vil vise seg at resultatene fra den første studien på 30 pasienter bare var en tilfeldighet. Men bakgrunnsarbeidet er solid, og viser så klare indikasjoner på effekt, at den sjansen må tas.
Konsekvensene av en positiv studie kan være et bedre liv for hundretusenvis av pasienter i hele verden. Først og fremst fordi de i langt større grad vil oppleve å bli trodd. Deretter fordi det vil gi håp om et bedre liv til en lenge forsømt pasientgruppe.
Dette koster altså 9 millioner kroner. Folk i dette landet kjøper hytter som koster mer penger. Her er en mulighet til å påvirke en hel verden for samme prisen.
Maria Gjerpe lever derfor på lånt tid. I den tida setter hun alle kluter til for å crowdfunde et mulig medisinsk gjennombrudd. Det vil i så fall være historisk. Så vidt jeg vet har aldri noe lignende skjedd – at man har crowdfundet et betydelig medisinsk forskningsprosjekt på en kontrollert studie av et medikament mot en sykdom.
